نسل نو ژن‌درمانی، بیماران سرطان خون را نجات داد

به گزارش پارسینه به نقل از دیجیتاتو، گروهی از بیماران مبتلا به نوعی سرطان خون که تاکنون درمان قطعی برای آن وجود نداشته، اکنون پس از دریافت یک ژن‌درمانی نوآورانه و بی‌سابقه، بدون نشانه‌های بیماری زندگی می‌کنند.

«الیسا تِیپلی» (Alyssa Tapley)، دختر 16 ساله، اولین بیماری بود که حدود سه سال پیش این درمان آزمایشی را برای مقابله با نوعی لوکمیا بسیار تهاجمی دریافت کرد. طبق گزارش‌های موجود، او اکنون با بدنی سالم و بدون بیماری به زندگی ادامه می‌دهد.

نتایج کارآزمایی‌های بالینی که در بیمارستان Great Ormond Street و بیمارستان King's College لندن روی هشت کودک و دو بزرگسال دیگر نیز نشان می‌دهد که دوسوم بیماران تا سه سال پس از درمان، بدون بازگشت نشانه‌های بیماری زندگی کرده‌اند.

بیماران حاضر در این مطالعه به نوع نادری از سرطان خون مبتلا بودند که «لوکمیا لنفوبلاستیک حاد T-cell» نام دارد. این بیماری بر اثر رشد خارج از کنترل سلول‌های T در سیستم ایمنی ایجاد می‌شود.

شکست سرطان خون با ژن‌درمانی جدید

تیم پزشکی یک روش آزمایشی را به کار گرفته که در آن سلول‌های T از یک اهداکننده، به سلول‌هایی با قابلیت مبارزه با سرطان تبدیل می‌شوند. این تکنیک با نام BE-CAR7، ابزار ویرایشگر فوق‌العاده دقیقی است که امکان تغییر تک‌حرف‌های ژنتیکی را فراهم می‌کند. به گفته محققان، ایجاد تنها یک تغییر کوچک می‌تواند عملکرد ژن را دگرگون کند.الیسا تِیپلی

محققان 3 نوع ویرایش ژنتیکی مستقل را روی سلول‌های T اهداکننده انجام داده‌اند. این تغییرات باعث شده سلول‌ها به‌صورت یک درمان «آماده مصرف» مورد استفاده قرار گیرند و برخلاف پیوندهای سنتی، نیازی به تطابق با بیمار نداشته باشند. همچنین این سلول‌ها به گونه‌ای برنامه‌ریزی شده‌اند که تمامی سلول‌های T بیمار را نابود کنند. اگر این سلول‌ها طی چهار هفته از بدن پاک‌سازی می‌شدند، بیماران می‌توانستند برای بازسازی سیستم ایمنی خود، پیوند مغز استخوان دریافت کنند.

براساس نتایج منتشرشده، حدود 82 درصد بیماران پس از ورود به این کارآزمایی وارد مرحله «بهبود بسیار عمیق» شدند و توانسته‌اند پیوند سلول بنیادی دریافت کنند. 64 درصد نیز عاری از بیماری باقی مانده‌اند.

همچنین خیریه بیمارستان Great Ormond Street قصد دارد هزینه درمان 10 بیمار دیگر را تأمین کند. دکتر «راب چیسا»، محقق این مطالعه و متخصص پیوند مغز استخوان، می‌گوید:

«هرچند اکثر کودکان مبتلا به سرطان خون T-cell به درمان‌های معمول پاسخ خوبی می‌دهند، اما حدود 20 درصد از آنها اینطور نیستند. این گروه به‌شدت نیازمند گزینه‌های بهتر هستند و نتایج این پژوهش امید تازه‌ای برای آینده ایجاد می‌کند.»